Генная терапия Skysona была одобрена в 2022 году для лечения церебральной адренолейкодистрофии у мальчиков в возрасте 4-17 лет. Препарат содержит функциональные копии гена ABCD1, которые при его введении встраиваются в ДНК собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента, что приводит к выработке функционального белка адренолейкодистрофии. Вводится он однократно.
После одобрения в FDA поступили дополнительные отчеты о случаях развития гематологических злокачественных новообразований, включая опасные для жизни случаи миелодиспластического синдрома и острого миелоидного лейкоза, которые были диагностированы в период от 14 до 92 месяцев после лечения препаратом.
https://pharmreviews.kz/novosti/novosti-mediciny/fda-izuchaet-risk-razvitiya-zlokachestvennykh-novoobrazovanij-posle-lecheniya-preparatom-skysona