Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен трофинетид - первый препарат для лечения синдрома Ретта у взрослых и детей в возрасте 2 лет и старше.
Синдром Ретта - редкое изнурительное психоневрологическое наследственное заболевание, вызванное мутациями в Х-хромосоме гена MECP2. Симптомы включают потерю мелкой моторики, нарушение общей моторики, потерю коммуникативных навыков (включая зрительный контакт) и неспособность самостоятельно вести повседневную деятельность. Симптомы также включают судороги, неорганизованное дыхание, сколиоз и нарушения сна.
https://pharm.reviews/novosti/zarubezhnye-novosti/item/8183-fda-odobren-pervyj-preparat-dlya-lecheniya-sindroma-retta-u-vzroslykh-i-detej
Синдром Ретта - редкое изнурительное психоневрологическое наследственное заболевание, вызванное мутациями в Х-хромосоме гена MECP2. Симптомы включают потерю мелкой моторики, нарушение общей моторики, потерю коммуникативных навыков (включая зрительный контакт) и неспособность самостоятельно вести повседневную деятельность. Симптомы также включают судороги, неорганизованное дыхание, сколиоз и нарушения сна.
https://pharm.reviews/novosti/zarubezhnye-novosti/item/8183-fda-odobren-pervyj-preparat-dlya-lecheniya-sindroma-retta-u-vzroslykh-i-detej