FDA одобрена генная терапия Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) от компании PTC Therapeutics, предназначенная для лечения дефицита декарбоксилазы ароматических L‑аминокислот (ADDC) - редкого генетического нейрометаболического заболевания.
https://pharm.reviews/ru/novosti/novosti-meditsiny/item/10125-fda-odobrena-gennaya-terapiya-dlya-lecheniya-redkogo-nejrometabolicheskogo-zabolevaniya
https://pharm.reviews/ru/novosti/novosti-meditsiny/item/10125-fda-odobrena-gennaya-terapiya-dlya-lecheniya-redkogo-nejrometabolicheskogo-zabolevaniya